Klinische Studie

Im Juli 2024 hat die FDA (US-Behörde für die Zulassung von Lebens- und Arzneimittel) offiziell die erste klinische Studie am Menschen für drei Patienten genehmigt. Die Stiftung n-Lorem hat in den letzten Jahren an der Entwicklung des ASO-Medikaments (syntetische DNA) gearbeitet und wird das Medikament selbst kostenlos zur Verfügung stellen. Die klinische Studie wird am Columbia University Irving Medical Center durchgeführt. Um die weiteren Kosten zu tragen, hat die amerikansiche Mutterorganisation Yellow Brick Road Project 150.000 Dollar für den Fonds zur Durchführung der klinischen Studie gesammelt, um den Erfolg dieses Programms zu sichern und uns einer breiteren klinischen Studie und Behandlung für ALLE Menschen mit HNRNPH2-RNDD näher zu bringen.

Die leitende Ärztin, Dr. Jennifer Bain, kündigt Ende 2024 den Beginn der klinischen Studie an und stellt die drei Probandinnen vor.

Unsere drei kleinen Heldinnen: Rosie, Layken und Anais.

Die 8-jährige Layken macht kurz nach der Verabreichung des Medikaments ihre ersten selbstständigen Schritte.

Wir konzentrieren uns nun darauf, unsere Familien im Jahr 2025 zusammenzubringen, während wir die Achterbahnfahrt der Seltenen Krankheiten fortsetzen. Unsere Konferenzen in den USA und in Europa sind die Lebensadern für die Familien und die einzige Gelegenheit für die meisten, sich mit anderen zu treffen, die ihre Erfahrungen teilen. Auf unseren Konferenzen kommen alle führenden HNRNPH2-Forscher aus der ganzen Welt zusammen, um über die neuesten Entwicklungen in der Behandlungsforschung zu berichten. Hier findet auch die Auswertungen der wichtigen Natural History Study statt. Spenden Sie und helfen Sie uns, den „Weg zur Heilung“ zu ebnen!